近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批程序的公告》，臨床試驗(yàn)申請(qǐng)由批準(zhǔn)制改為到期默認(rèn)制。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，此舉將降低企業(yè)成本，節(jié)約藥品研發(fā)和上市時(shí)間，有利于國(guó)人更快地享受到國(guó)內(nèi)外抗癌藥等“救命藥”帶來(lái)的健康保障。

　　這并非我國(guó)第一次針對(duì)藥品審評(píng)審批以及加快新藥上市出臺(tái)舉措。自2015年國(guó)務(wù)院出臺(tái)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》，啟動(dòng)藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革以來(lái)，我國(guó)針對(duì)國(guó)內(nèi)臨床需求，科學(xué)簡(jiǎn)化審評(píng)審批流程，加快臨床急需的國(guó)內(nèi)外新藥審評(píng)審批�？拱┧幍�“救命藥”在國(guó)內(nèi)的上市時(shí)間更快了，藥品的種類也更豐富了。

從“慢半拍”到“分秒必爭(zhēng)”

　　藥品是否安全、有效，關(guān)系公眾生命健康，世界各國(guó)均對(duì)藥品實(shí)施嚴(yán)格的市場(chǎng)準(zhǔn)入管理，審批制為國(guó)際通行的做法。藥品申請(qǐng)人先向擬上市國(guó)家的藥品監(jiān)管部門提出臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，獲得批準(zhǔn)后方可開展臨床試驗(yàn)，完成臨床試驗(yàn)后提出上市申請(qǐng)；上市審查針對(duì)人體臨床試驗(yàn)結(jié)果和生產(chǎn)工藝等進(jìn)行評(píng)價(jià)，符合安全、有效、質(zhì)量可控性要求的批準(zhǔn)上市。

　　過(guò)去，我國(guó)要求在國(guó)內(nèi)上市的藥品必須在我國(guó)開展臨床試驗(yàn)，以保證該藥品在中國(guó)人身上能夠安全有效。而且，為了保證臨床試驗(yàn)受試者的安全，進(jìn)口藥品要先在國(guó)外完成一期臨床后，才可以到國(guó)內(nèi)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)。這些因素某種程度上導(dǎo)致一些國(guó)外新藥在我國(guó)上市時(shí)間“慢半拍”。隨著藥審改革的推進(jìn)，藥品審評(píng)審批程序不斷優(yōu)化，這個(gè)問(wèn)題得到極大改善。

　　近年來(lái)，我國(guó)對(duì)抗癌藥、兒童用藥、罕見病藥品等臨床急需藥品實(shí)行優(yōu)先審評(píng)，大大縮短了審評(píng)時(shí)限。同時(shí)，制定《臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市的技術(shù)指南》，對(duì)早期臨床試驗(yàn)顯示療效的藥品，可附條件批準(zhǔn)上市，提早用于無(wú)法繼續(xù)等待的急需患者。制定《接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)要求》，取消了境外新藥在原產(chǎn)國(guó)上市后才能到我國(guó)申報(bào)的限制，逐步解決國(guó)外新藥不能在中國(guó)同步上市的問(wèn)題，使我國(guó)患者可以同步享受國(guó)外新藥。

　　根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的一組數(shù)據(jù)，可看出成效已逐步顯現(xiàn)：從243天到114天，這分別是我國(guó)2014年和2017年批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥臨床試驗(yàn)的平均時(shí)間，3年里縮短了129天。從420天到111天，這分別是我國(guó)2014年和2017年批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥上市的平均時(shí)間，縮短了309天。九價(jià)HPV疫苗等藥品納入了優(yōu)先審評(píng)審批通道，以境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，結(jié)合種族敏感性研究數(shù)據(jù)，經(jīng)過(guò)審評(píng)后批準(zhǔn)上市，提前2年進(jìn)入中國(guó)。

　　而且，新舉措還在密集出臺(tái)，“救命藥”上市時(shí)間“分秒必爭(zhēng)”。除了上文提到的國(guó)家藥監(jiān)局最近出臺(tái)政策將臨床試驗(yàn)申請(qǐng)由批準(zhǔn)制改為到期默認(rèn)制，今年4月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)文取消進(jìn)口化學(xué)藥品的口岸檢驗(yàn)，藥品從口岸通關(guān)后可直接配送至醫(yī)院、藥店，這可以使國(guó)外新藥進(jìn)入中國(guó)的時(shí)間縮短2~3個(gè)月。5月，國(guó)家藥監(jiān)局與國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)文規(guī)定，對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無(wú)有效治療手段疾病以及罕見病的藥品，同時(shí)經(jīng)研究確認(rèn)不存在種族差異的，申請(qǐng)人無(wú)須申報(bào)臨床試驗(yàn)，可直接以境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)申報(bào)上市，這可以使抗癌藥等進(jìn)口藥品在中國(guó)的上市時(shí)間加快1~2年。

　　國(guó)家藥監(jiān)局表示，他們正準(zhǔn)備組織專家對(duì)正在審評(píng)審批的201個(gè)新藥和未到我國(guó)申報(bào)的138個(gè)新藥進(jìn)行研究分類，篩選出抗癌藥、抗艾滋病藥、罕見病藥品等臨床急需藥品。對(duì)符合上述新政要求的，集中審評(píng)力量加快審評(píng)。罕見病藥品3個(gè)月內(nèi)審結(jié)，其他臨床急需藥品6個(gè)月內(nèi)審結(jié)，進(jìn)一步縮短上市時(shí)間。

從無(wú)藥可用到多選擇和用得起

　　審評(píng)審批加速，抗癌藥等“救命藥”不僅上市的時(shí)間縮短，上市的藥品種類也越來(lái)越多，滿足不同患者的需求。根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局提供的數(shù)據(jù)，2017年我國(guó)申報(bào)臨床試驗(yàn)的抗癌藥品279個(gè)，比2014年的155個(gè)增長(zhǎng)了80%；批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥品19個(gè)，比2014年的5個(gè)增長(zhǎng)280%，國(guó)內(nèi)患者可選擇的抗癌藥更多了。

　　另?yè)?jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱“藥審中心”）介紹，過(guò)去十年來(lái)我國(guó)共批準(zhǔn)38個(gè)抗腫瘤新藥上市，包括34個(gè)國(guó)外的原研藥和4個(gè)國(guó)內(nèi)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥，覆蓋肺癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌、胃癌、肝癌、白血病、淋巴瘤等多個(gè)腫瘤類型。一些有突出治療優(yōu)勢(shì)的抗腫瘤藥物得以加速在中國(guó)上市，如索拉非尼（治療肝癌）、舒尼替尼（治療腎癌）、克唑替尼（治療肺癌）、奧希替尼（治療肺癌）等，均在距國(guó)外上市后一年左右的時(shí)間獲批在中國(guó)上市。此外，還有近10個(gè)國(guó)內(nèi)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥申報(bào)上市，包括當(dāng)前研發(fā)最熱的PD-1抑制劑。

　　“原研藥改善了我國(guó)癌癥病人無(wú)藥可用的局面，但是由于原研藥定價(jià)較高，真正能夠用得起的病人占少數(shù)。因此，我們也致力于推動(dòng)抗腫瘤仿制藥盡快盡早上市，以期通過(guò)市場(chǎng)調(diào)節(jié)，降低用藥成本。”藥審中心有關(guān)專家告訴記者，我國(guó)還鼓勵(lì)已在歐盟、美國(guó)或日本批準(zhǔn)上市的仿制藥在國(guó)內(nèi)共線申報(bào)，并可獲得優(yōu)先審評(píng)審批的資格。

　　2011年以來(lái)，藥審中心共批準(zhǔn)了91個(gè)抗腫瘤仿制藥，伊馬替尼、達(dá)沙替尼、吉非替尼、來(lái)那度胺、硼替佐米等重要的仿制藥獲批上市，解決了藥物可及性和可支付問(wèn)題。比如，2016年4月吉非替尼化合物專利到期，2016年10月由我國(guó)藥企生產(chǎn)的吉非替尼片即作為首個(gè)仿制品種優(yōu)先審評(píng)審批獲準(zhǔn)上市，每盒價(jià)格1600元。該藥原研藥價(jià)格也從每盒5000多元降至2358元。

　　“不過(guò)，相比美歐等發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)批準(zhǔn)上市的抗腫瘤藥物在數(shù)量和時(shí)間上還存在一定差距。”藥審中心有關(guān)專家說(shuō)，目前他們正在探索如何加速國(guó)外已上市抗腫瘤新藥在中國(guó)上市的審評(píng)審批路徑，將首先針對(duì)臨床急需、罕見的疾病用藥進(jìn)行基于境外數(shù)據(jù)的加速審評(píng)審批。同時(shí)，也鼓勵(lì)開展全球同步研發(fā)，使中國(guó)患者可以盡早加入新藥臨床試驗(yàn)。

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